Surmonter les obstacles au développement de formulations biologiques grâce à la collaboration

Résumé 

• Les excipients sont essentiels pour faire progresser le développement des médicaments biologiques, en contribuant à relever les principaux défis liés à la formulation. Mais le fait que les produits biologiques administrés par les parents soient peu disponibles peut freiner l'innovation. 
• Afin de remédier à cette lacune, dsm-firmenich et ten23 health ont uni leurs forces afin d’élargir l’éventail des excipients disponibles pour les formulations parentérales, favorisant ainsi la mise au point de médicaments biologiques plus stables et plus fiables. 
• Poursuivez à lire pour découvrir comment cette collaboration ouvre la voie à de nouvelles solutions pour les produits biologiques, accélère leur développement et, à terme, garantit aux patients l'accès à des traitements essentiels.

De la découverte de la structure de l'ADN par James Watson et Francis Crick à la collaboration entre Pfizer et BioNTech pour la mise au point du vaccin contre la COVID-19, les partenariats dans l'industrie pharmaceutique ont toujours été un levier de réussite. Et leur importance ne cesse de croître au fil du temps. À mesure que les traitements gagnent en sophistication, les défis liés à leur mise sur le marché deviennent tout aussi complexes. Les avancées décisives et la résolution des défis techniques persistants reposent de plus en plus sur une expertise couvrant plusieurs disciplines, allant de la science des ingrédients et du développement des formulations à la stratégie réglementaire et à la fabrication. C'est certainement le cas pour les médicaments biologiques de dernière génération.

L'un des obstacles persistants au développement des produits biologiques réside dans le nombre limité d' excipients autorisés pour une utilisation parentérale, ce qui empêche les développeurs de médicaments de relever pleinement les défis de formulation liés à ces traitements. Afin de contribuer à combler ce fossé, dsm-firmenich a conclu un partenariat de recherche avec ten23 health— un spécialiste des produits pharmaceutiques stériles — afin d’évaluer et de développer des options d’excipients conformes aux exigences réglementaires pour le développement de médicaments biologiques administrés par voie parentérale. Dans cet article, nous examinons comment notre expertise commune pourrait ouvrir la voie à des médicaments biologiques plus fiables et, à terme, améliorer l'accès des patients à ces traitements essentiels. 

Élargir la palette d'outils pour les formulations biologiques

Les excipients jouent un rôle essentiel dans la réussite de tout produit thérapeutique ; pourtant, très peu d'entre eux sont autorisés pour les produits biologiques administrés par voie parentérale sur les marchés mondiaux. Cela s'explique en grande partie par le fait que l'utilisation de nouveaux excipients dans les formulations biologiques nécessite des évaluations approfondies en matière de sécurité ainsi que des procédures réglementaires complexes, ce qui peut freiner l'innovation et limiter la capacité à relever pleinement les défis liés à la formulation, tels que la stabilité. Lorsque ces problèmes ne sont pas traités de manière efficace, la qualité du produit peut s'en trouver compromise, ce qui pourrait avoir des répercussions sur la sécurité et l'efficacité. Cela signifie que des médicaments potentiellement révolutionnaires ne peuvent pas avoir l'impact pour lequel ils ont été conçus. 

Prenons l'exemple du trastuzumab, un anticorps monoclonal déjà commercialisé. Sa formulation repose généralement sur des excipients tels que l'histidine, le saccharose et les polysorbates. Mais même avec ces composants bien établis, le trastuzumab reste sensible et exposé à des risques tels que la sensibilité au pH, la dégradation sous l'effet de la chaleur et l'agrégation protéique.^1,2Pour surmonter ces problèmes, des excipients spécifiques sont nécessaires ; cependant, comme très peu d’entre eux sont autorisés pour les produits biologiques injectables, les formulateurs disposent d’outils limités pour optimiser ces formulations. Il s'agit donc d'une opportunité passionnante d'élargir l'offre d'excipients afin d'offrir aux développeurs davantage de flexibilité (et de succès) — et c'est exactement l'objectif que nous nous sommes fixé avec ten23 health.

Un partenariat fondé sur des compétences complémentaires

ten23 health met à disposition son expertise en matière de développement de formulations biologiques, de fabrication stérile et d'analyses. En effet, nous apportons une expertise approfondie en science des ingrédients, ainsi que la documentation relative à la qualité et à la réglementation nécessaire pour accompagner les demandes d’autorisation de mise sur le marché dès les premières étapes du développement. Grâce à notre expertise et à nos services, nous aidons les développeurs pharmaceutiques à respecter les normes strictes du secteur et à s'y retrouver en toute confiance dans un environnement réglementaire complexe.

« Nous avons identifié une opportunité évidente de relever l’un des défis les plus persistants dans le domaine du développement des produits biologiques : la gamme limitée d’excipients autorisés pour l’administration parentérale », explique le Dr Estel Canet Martinez, directrice adjointe de l’innovation pharmaceutique chez dsm-firmenich. « En collaboration avec ten23 health, nous évaluons des ingrédients de qualité pharmaceutique dont le profil de sécurité est bien établi, afin de comprendre leur comportement au sein de formulations biologiques complexes. » Notre objectif est d'identifier des solutions qui améliorent la stabilité et la fonctionnalité, contribuant ainsi à élargir la gamme actuelle d'excipients. « Parallèlement, nous veillerons à ce que chaque ingrédient réponde aux normes pharmaceutiques les plus strictes, notamment en matière de pureté, de stabilité et de qualité conforme aux BPF, tout en tenant soigneusement compte des exigences réglementaires régionales. »

Mettre au point des médicaments biologiques plus efficaces

Expliquant comment ils comptent aborder ce projet, le professeur Andrea Allmendinger, directrice scientifique chez ten23 health, précise : « Jusqu’à présent, nous avons sélectionné des ingrédients en fonction de leur profil de sécurité, de leur acceptation réglementaire et de considérations pratiques telles que la solubilité et la stabilité intrinsèque, et nous avons mené des études de validation de principe afin d’évaluer leurs performances au regard de critères spécifiques à chaque application, en les comparant souvent à des excipients de référence dans le secteur. » Les candidats prometteurs ont ensuite fait l'objet d'une évaluation plus approfondie dans des matrices protéiques représentatives, à l'aide de techniques analytiques de pointe, afin de déterminer leur capacité à relever des défis majeurs en matière de stabilité, tels que l'agrégation des protéines ou la dégradation des excipients. « Jusqu’à présent, nous avons obtenu des premiers résultats prometteurs, qui font actuellement l’objet d’une vérification plus approfondie. »

Bien que notre collaboration n'en soit encore qu'à ses débuts, ses implications potentielles pour le développement de médicaments biologiques sont considérables. En élargissant la gamme d'excipients à la disposition des formulateurs, nous pouvons les aider à relever les principaux défis liés à la formulation et à améliorer la stabilité et la durée de conservation des produits, contribuant ainsi à renforcer les processus de fabrication et de distribution. Cela peut ainsi contribuer à simplifier les chaînes d'approvisionnement, à raccourcir les délais de développement et à garantir un accès plus fiable aux médicaments essentiels. De plus, en élargissant l'éventail des ingrédients disponibles et en améliorant la flexibilité des formulations, nous souhaitons donner aux développeurs les moyens de concevoir des médicaments qui répondent mieux aux besoins des patients, qu'il s'agisse d'un mode d'administration plus pratique, d'une meilleure tolérance ou de formats adaptés à l'auto-administration.

Des partenariats de confiance, moteurs de l'innovation

À mesure que les médicaments biologiques continuent d'évoluer, les outils et l'expertise nécessaires à leur développement doivent eux aussi évoluer, ce qui rend la collaboration indispensable. Le partenariat que nous avons noué avec ten23 health montre qu'ensemble, nous pouvons aider les développeurs de formulations biologiques à concevoir des médicaments plus stables et plus fiables, tout en réduisant les risques liés au développement.

« Notre partenariat pourrait bien créer un nouveau modèle de collaboration entre les fournisseurs d’ingrédients et les experts en formulation, en allant au-delà des simples relations commerciales pour aboutir à un véritable co-développement », déclare le Dr Estel Canet Martinez. « En partageant nos données et notre expertise, et en faisant de la collaboration la norme pour relever les défis complexes liés à la formulation, nous pouvons contribuer à accélérer l'innovation pharmaceutique. » « À long terme, cela pourrait favoriser l'évolution vers des traitements plus personnalisés et plus accessibles, au bénéfice des patients présentant des besoins et des pathologies variés. »

Donner vie au progrès grâce à une collaboration responsable

À mesure que les médicaments biologiques continuent d'évoluer, les outils et les partenariats qui soutiennent leur développement doivent eux aussi évoluer. La collaboration entre dsm-firmenich et ten23 health témoigne d'un engagement commun à faire évoluer l'offre d'excipients en alliant innovation, qualité et responsabilité. En associant une expertise approfondie en matière d'ingrédients à des capacités de formulation et d'essais à la pointe de la technologie, ce partenariat contribue à repousser les limites du développement des médicaments biologiques, en favorisant des formulations plus stables et plus fiables ainsi que des processus de développement plus efficaces.

Il est important de souligner que ces travaux s'appuient sur un engagement en faveur de pratiques scientifiques responsables et efficaces, depuis l'approvisionnement et la fabrication jusqu'aux opérations de laboratoire, garantissant ainsi que les progrès réalisés dans le domaine des produits biologiques s'inscrivent dans une perspective de durabilité à long terme. En fin de compte, cette collaboration montre comment le partage d'expertise et les valeurs de développement durable peuvent contribuer à ouvrir la voie à la prochaine génération de traitements biologiques, permettant ainsi aux patients qui en ont besoin d'accéder plus facilement à des traitements plus efficaces et plus fiables.